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這家細(xì)胞**巨頭究竟在布局什么?
日期：2025-05-01 19:09
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摘要：
曾經(jīng)有望成為本年度醫(yī)療投資*熱門的細(xì)胞****，因?yàn)槲簼晌鞯碾x世被打上了一層冰霜，但不可否認(rèn)的是，在美國(guó)這依舊是一個(gè)正在被投入巨額資金和政府精力的“重要科研方向”,在此前,醫(yī)療焦點(diǎn)曾經(jīng)給大家介紹過細(xì)胞****在美國(guó)的應(yīng)用和發(fā)展情況，希望通過理性的科普，厘清一些行業(yè)的誤區(qū)。
幸運(yùn)的是，在近期，葡萄姐有幸專訪到了全球腫瘤細(xì)胞**療法的領(lǐng)軍企業(yè)Juno Therapeutics的CEO :Hans Bishop以及CFO:Steven D，他們很詳盡的介紹了這一**方法在美國(guó)監(jiān)管、投資、應(yīng)用、科技發(fā)展的*新情況，這家企業(yè)牛逼到什么程度？美...
曾經(jīng)有望成為本年度醫(yī)療投資*熱門的細(xì)胞****，因?yàn)槲簼晌鞯碾x世被打上了一層冰霜，但不可否認(rèn)的是，在美國(guó)這依舊是一個(gè)正在被投入巨額資金和政府精力的“重要科研方向”,在此前,醫(yī)療焦點(diǎn)曾經(jīng)給大家介紹過細(xì)胞****在美國(guó)的應(yīng)用和發(fā)展情況，希望通過理性的科普，厘清一些行業(yè)的誤區(qū)。
幸運(yùn)的是，在近期，葡萄姐有幸專訪到了全球腫瘤細(xì)胞**療法的領(lǐng)軍企業(yè)Juno Therapeutics的CEO :Hans Bishop以及CFO:Steven D，他們很詳盡的介紹了這一**方法在美國(guó)監(jiān)管、投資、應(yīng)用、科技發(fā)展的*新情況，這家企業(yè)牛逼到什么程度？美國(guó)的FDA在指定相關(guān)政策時(shí)也需要詢問他們的意見哦，好啦，話不多說，趕緊來看干貨！
右為CEO：Hans Bishop 左為CFO：Steven D
Hans：細(xì)胞****其實(shí)并不是特別新的概念，他已經(jīng)有了100多年的歷史，但是直到*近幾年，人類才開始系統(tǒng)的去研究**方法。在全球，相關(guān)的企業(yè)**方法走的是兩條路：比如百時(shí)美施貴寶以及默沙東，走的是****的途徑，而JUNO走的是細(xì)胞**的途徑，具體來說，就是講病人**細(xì)胞中的T細(xì)胞分離出來，純化后再打入病人體內(nèi)，形成針對(duì)腫瘤的**。
葡萄姐：在美國(guó)，這一技術(shù)的監(jiān)管走的是怎樣的流程呢？
Hans：作為目前世界上*大的細(xì)胞**公司，我們需要實(shí)時(shí)告訴FDA我們做了什么，在FDA的指導(dǎo)下再進(jìn)行改進(jìn)，在美國(guó)，我們進(jìn)行的是互動(dòng)式監(jiān)管，這是一種新的監(jiān)管方式。
目前FDA還是按照生物制藥的管理方式在進(jìn)行，除此之外，由于細(xì)胞****的方法中涉及DNA嵌入的工藝，所以還會(huì)涉及基因**管理的部門。
以我們的經(jīng)驗(yàn)來說，一開始我們需要按照生物藥的方式來申報(bào)，你所有的材料需要符合GMP的標(biāo)準(zhǔn)，昨晚動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，拿到了新藥的RNA，再經(jīng)過臨床一期、二期的實(shí)驗(yàn)，在小規(guī)模的二期試驗(yàn)后看效果，如果效果特別好，那么不需要進(jìn)行大規(guī)模的三期實(shí)驗(yàn)，你就有可能拿到FDA的批文了。
目前美國(guó)所有的細(xì)胞****都還在做臨床，并不能進(jìn)行收費(fèi)，目前JUNO是在臨床二期的階段。
事實(shí)上，F(xiàn)DA并不會(huì)規(guī)定你的實(shí)驗(yàn)要做多少病人，一般四五十個(gè)病人案例就可以去申請(qǐng)，主要看你的臨床研究是如何設(shè)計(jì)的。如果你的**效果只是改進(jìn)了10%甚至5%，做很多的樣本也沒有用。但是如果你的臨床效果從100%的死亡改進(jìn)到了50%的存活率，那么就很容易被FDA認(rèn)可。
按照FDA的要求，我們?cè)谂R床做完以后還需要對(duì)樣本再跟蹤15年，這是出于對(duì)技術(shù)**性的考慮。
葡萄姐：您認(rèn)為這一技術(shù)*難攻克的是什么地方？
Hans：對(duì)于這一技術(shù)來說，療效與副作用總是密切相關(guān)的，如何把療效放到*大，副作用減到*小是一直以來的難點(diǎn)，也是我們經(jīng)過很久的摸索才找到的平衡點(diǎn)。
其實(shí)，細(xì)胞**每次打多少細(xì)胞進(jìn)去都是需要一步步控制的，不是說你先做了再說，而是需要在做之前就要能進(jìn)行事后評(píng)估，這樣的實(shí)驗(yàn)才允許進(jìn)行。只有經(jīng)過嚴(yán)格設(shè)計(jì)的臨床研究，才能真正的體現(xiàn)對(duì)病患的價(jià)值，否則患者究竟是被你的技術(shù)治好的還是別的原因就很難講。
你可以看以下的這兩張圖，**張圖可以看到他的骨頭里都是腫瘤細(xì)胞，但是經(jīng)過37的**后，腫瘤細(xì)胞基本都干凈了。
ALL Patient Before CD19 CAR T Cells Day 37 After CD19 CAR T Cells
目前我們一共有三個(gè)適應(yīng)癥在做，我想用“戲劇性”來形容目前患者獲得的療效。以前，病人需要很長(zhǎng)的事件和**在腫瘤細(xì)胞的**上，我希望我們的臨床能證明，不需要化療，癌癥也可以被治好，要知道在美國(guó)住院與不住院，花費(fèi)差別很大，我們的目標(biāo)是以后病人在門診打完針就可以回去了，那么對(duì)于病人來說，在花費(fèi)和**效果上，結(jié)果就都是“**性”的。
目前我們正在研究細(xì)胞**在糖尿病上的**，對(duì)于一些**系統(tǒng)失調(diào)引起的**也都在研究，希望這個(gè)技術(shù)科對(duì)腫瘤以外的病種也可以有幫助。
葡萄姐：目前我們?cè)诠镜耐度肷鲜侨绾芜M(jìn)行成本分配的？
Steven: 我們剛剛建造了一個(gè)生產(chǎn)基地，用以供應(yīng)全美國(guó)的細(xì)胞**，我們建造這個(gè)基地的目的是，只有集中在一個(gè)地方制備后，才能保證我們供應(yīng)的產(chǎn)品是標(biāo)準(zhǔn)化的。
葡萄姐：這個(gè)生產(chǎn)基地投入得*多的是什么地方？
Steven:制備工藝的每個(gè)步驟都需要進(jìn)行監(jiān)控，這是*大的挑戰(zhàn)。這個(gè)位于西雅圖郊區(qū)的廠房盡管外面看上去舊舊的，但是僅僅內(nèi)部裝備我們就花了2200萬美金，現(xiàn)在看來在人員技術(shù)和設(shè)備投資上我們基本上是一半一半，但是今后，我想我們應(yīng)該會(huì)在設(shè)備和儀器上花很多的錢：我們期待更多的自動(dòng)化操作，因?yàn)槿说牟僮骺偸怯胁顒e的，只有儀器才能保證高質(zhì)量。
我們可以看到，硬件設(shè)備的投資總是有限的，目前*大的投入還是在每一步的質(zhì)量控制上，這是當(dāng)時(shí)*大的一筆投資。
葡萄姐：目前在美國(guó)有關(guān)細(xì)胞**投資的環(huán)境是怎么樣的，之前國(guó)內(nèi)在魏則西事件前大家都在投，出了一個(gè)事情大家都不投了，在美國(guó)大家是怎么看待細(xì)胞**投資這件事情的，包括Juno有沒有上下投資一些公司來補(bǔ)充發(fā)展？
Steve Harr：我覺得現(xiàn)在腫瘤的投資環(huán)境非常好。我想強(qiáng)調(diào)的是投資者是看重CAR-T**，現(xiàn)在已經(jīng)看到效果了，但是CAR-T有兩個(gè)期望：
**，CAR-T到底是**中晚期的病人去**的應(yīng)用，還是CAR-T**在白血病病人的早期就介入**，這兩個(gè)市場(chǎng)是完全不一樣的市場(chǎng)。所以美國(guó)的投資者對(duì)這個(gè)有一個(gè)很大的期望，所以我們看好這個(gè)領(lǐng)域。
**，在血液瘤**的基礎(chǔ)上，對(duì)實(shí)體瘤是不是有效，我們對(duì)實(shí)體瘤也是一個(gè)沖擊，所以為什么像Juno這樣的公司非常受到追捧呢？是因?yàn)橥顿Y者覺得這兩個(gè)方面有非常好的研究。像美國(guó)細(xì)胞**公司在Juno出來之前，3年前總的投資量是不大的，只有*近兩三年一下子上去了，因?yàn)橛型黄菩缘募夹g(shù)，而且有一個(gè)市場(chǎng)，所以美國(guó)投資者對(duì)像Juno這樣的公司非常追捧。
我們?cè)谕顿Y方面非常積極，因?yàn)檫@個(gè)東西很簡(jiǎn)單，我們是**名，要保持**名的位置，后面有一大群狼在追你，你一定要保持焦慮的心態(tài)。在過去12個(gè)月里面我們買了三家公司，這三家公司的重點(diǎn)，**個(gè)是對(duì)細(xì)胞的選擇，要選擇不同的細(xì)胞，我們買了一家德國(guó)的小公司，這個(gè)公司是專門選擇細(xì)胞的，不但選擇細(xì)胞，希望這個(gè)公司今后三四年發(fā)展全自動(dòng)地去選擇細(xì)胞。
**，我們買的兩家公司的重點(diǎn)是怎么樣讓他們能夠更好地尋找新的靶點(diǎn)，用T細(xì)胞去攻擊這個(gè)靶點(diǎn)。靶點(diǎn)表面抗原有腫瘤的，還有正常細(xì)胞有的。我們買了兩家小的生物技術(shù)公司，這個(gè)公司是專門去尋找新的靶點(diǎn)，而且是正常細(xì)胞組織上沒有的靶點(diǎn)如何尋找。我們?cè)谕顿Y方面也把技術(shù)轉(zhuǎn)讓，從我們的合作伙伴、大公司也有，還有就是學(xué)校也有，技術(shù)轉(zhuǎn)讓我們也花了很多錢在上面。
我們也投了公司，放了一點(diǎn)錢在他們認(rèn)為一些技術(shù)上他們有幫助的公司上?？偟膩碇v對(duì)世界上**名或者是**的公司大家一定是每天焦慮不安，不斷找新的技術(shù)，投資，拿新的技術(shù)，這樣才能保持**的地位。
葡萄姐：與藥明康德的合作對(duì)Juno來說的目的是為了開拓中國(guó)市場(chǎng)，還是未來會(huì)借助于藥明康德的巨大的生產(chǎn)能力打開全球市場(chǎng)？
Hans Bishop：我們?cè)谧龉镜臅r(shí)候，有一個(gè)很好的愿景，怎么樣做這個(gè)公司，Juno要把我們的技術(shù)帶到中國(guó)來，或者是要滿足中國(guó)的一些對(duì)這方面技術(shù)的需要，我認(rèn)為通過一個(gè)新的公司，以及像藥明康德這樣一個(gè)非常好的伙伴，對(duì)藥明康德也好，Juno也好，Juno從技術(shù)上支持這個(gè)新的公司，藥明康德從對(duì)本地的熟悉的程度各方面支持這個(gè)公司，通過這兩個(gè)我們要打造的一個(gè)公司是嶄新的中國(guó)的公司，技術(shù)是先進(jìn)的技術(shù)，但是專門滿足中國(guó)的病人的需求，開發(fā)出產(chǎn)品滿足中國(guó)市場(chǎng)。
